أغلى دواء في العالم، الجرعة الواحدة 3.5 مليون دولار ماذا يعالج؟!
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على تسويق أغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي – الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
وأعطت الوكالة الضوء الأخضر لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة، ما يجعله أغلى علاج في العالم.
ويعطى عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم.
وإذا تركت الطفرة دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفاً يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن Hemgenix “يمثّل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض“، من خلال توصيل الجين الذي يمكن أن ينتج عوامل تخثر الدم المفقودة في الكبد.
بينما تعمل العلاجات التقليدية على ضخ البروتينات المفقودة، أو عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات ووقف النزيف.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا ب، في حين أن الهيموفيليا أ، الأكثر شيوعاً، تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد.
